系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種多發于中青年女性的累及多臟器的自身免疫性炎癥性結締組織病，是紅斑狼瘡家族中最常見也是最嚴重的一種類型。由于系統性紅斑狼瘡的病因和發病機制至今尚不明確，臨床表現變化多端，多系統、多器官受損，死亡率高，是世界公認的難治病。不過，經過科學家們多年的努力，如今終于找到了系統性紅斑狼瘡的克星了！

科學家們發現，干細胞尤其是間充質干細胞（MSC），在治療難治性疾病方面具有很大潛力。間充質干細胞可通過調節淋巴細胞功能，誘導免疫耐受，抑制自身免疫反應等機制發揮治療作用。與常規療法相比，間充質干細胞移植療效確切，尤其是對頑固耐藥的系統性紅斑狼瘡效果良好，對肝、腎的毒性較小。在臨床試驗中，間充質干細胞移植治療系統性紅斑狼瘡效果顯著，可謂系統性紅斑狼瘡的克星。

2014年6月，國際學術期刊Arthritis Research & Therapy在線發表了南京大學附屬鼓樓醫院、江蘇大學附屬醫院以及蘇北人民醫院、江蘇省人民醫院等多家研究中心署名研究論文，報道了一項用臍帶間充干細胞移植治療嚴重系統性紅斑狼瘡的多中心臨床研究。

該研究中的四個臨床中心入組40例嚴重系統性紅斑狼瘡患者。在第1天和第7天，采用同種異體的臍帶間充質干細胞靜脈注射進行治療。主要考察的是安全性方面，其他考察還包括主要臨床響應、部分臨床響應以及復發率。臨床反應指數包括SLEDAI分值、BILAG分值、以及腎功能指標。患者總的生存率為92.5％（37/40），臍帶間充質干細胞移植后患者的耐受性良好，且無觀察到與移植相關的不良事件。13例和11例患者分別在之后12個月的隨訪中完成了MCR(13/40，32.5%)和PCR（13/40，32.5％）的統計。

在最初的臨床反應之后，有3例和4例病人分別在隨訪的第9個月和12個月時疾病復發。在隨訪的3、6、9和12個月時，患者SLEDAI評分顯著減少。在隨訪的3個月時，患者總BILAG分值顯著降低并在此之后的隨訪過程中持續減少，腎臟、造血和皮膚系統的BILAG分值顯著改善。

對于那些有系統性紅斑狼瘡腎炎的患者，24小時蛋白尿在移植之后下降，與隨訪9月與12月時具有統計學差異。在第6個月時，血清肌酐和尿素氮下降到最低水平，由于有7例復發的病人，這些數值在9月和12月時略微上升。

此外，移植之后血清白蛋白和補體3有所增加，在隨訪的第6個月達到頂峰，然后在第9和12月隨訪時，略有下降。血清抗核抗體、抗雙鏈DNA抗體在MSCT之后下降，與隨訪的第3個月時有統計學差異。

該臨床研究顯示臍帶間充質干細胞移植能夠對系統性紅斑狼瘡患者產生滿意的臨床療效，然而，一些病例在治療6個月后復發，說明有必要在治療6個月后再次進行移植治療。

張華勇等報道了11例間充質干細胞移植治療系統性紅斑狼瘡的病例，11例患者間充質干細胞移植后隨訪1-13個月，所有患者 SLEDAI評分降低，24小時尿蛋白定量水平降低血清補體 C3升高，ANA滴度降低，2例腎功能不全患者血肌酐輕度下降，5例低蛋白血癥患者血清白蛋白上升，所有患者均無移植相關并發癥。

Sun等進行了一個采用臍帶來源間充質干細胞治療系統性紅斑狼瘡的無對照臨床研究。從2007年4月到2009年7月，共有16名活動性系統性紅斑狼瘡患者（標準療法治療無效或者是出現危及生命的胃腸道并發癥）入組，所有患者均做到知情同意后方進行臍帶來源間充質干細胞輸注。移植后平均隨訪時間為15個月（3-28個月）。

該研究結果顯示，SLEDAI評分、血清中ANA水平、antidsDNA抗體、血清白蛋白、補體C3和腎臟功能均有顯著改善。伴隨臨床癥狀緩解，觀察到了外周調節性T細胞的增加，以及Th1和Th2相關細胞因子間平衡的重建。所有患者的疾病活動性均顯著降低，未觀察到復發或治療相關的死亡情況出現。研究表明，臍帶來源間充質干細胞移植可以降低疾病活動性，改善血清學指標并穩定促炎性因子。